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Alessandra Rufini

Immunologia e Immunopatologia - Med/04

Biografia

Si è laureata in Scienze Biologiche all’Università di Roma “Tor Vergata” nel 1997 e ha ottenuto il PhD in Immunologia all’Università di Roma “La Sapienza” nel 2001.
Durante il dottorato, il suo lavoro è stato focalizzato sullo studio del cross-talk tra caspasi e tirosin-chinasi nel controllo del pathway di apoptosi.
Come scienziato senior nel Laboratorio di Trasduzione del Segnale (www.labst.org), Unità Malattie Rare, all’Università di Roma “Tor Vergata”, si occupa da diversi anni di Atassia di Friedreich, una malattia neurodegenerativa rara, per la quale non esiste cura.
Attualmente, coordina un gruppo di quattro giovani scienziati nel tentativo di identificare una possibile terapia per l’Atassia di Friedreich, attraverso strategie di “drug discovery” e “drug repurposing”.
I programmi di drug discovery nascono da ipotesi originali e dalla scoperta del coinvolgimento del pathway ubiquitina-proteasoma nella degradazione della frataxina, la proteina difettiva nell’Atassia di Friedreich, e dall’identificazione della E3 ligasi responsabile della degradazione della frataxina.
Queste scoperte hanno portato al disegno di nuove molecole con potenziale efficacia terapeutica nell’Atassia di Friedreich.
I programmi di durg repurposing, basati sull’idea di trovare una nuova indicazione terapeutica per un farmaco già approvato, hanno portato all’identificazione del farmaco anti-retrovirale etravirina come promettente candidato per la cura dell’Atassia di Friedreich.
Entrambi i programmi hanno portato alla creazione di brevetti e pubblicazioni, dei quali è autore.
Nel 2015 ha partecipato alla creazione di Fratagene Therapeutics (www.fratagene.com), una spin-off company, situata all’interno dell’Università di Roma “Tor Vergata”, con lo scopo di attrarre investimenti per sviluppare una terapia per l’Atassia di Friedreich.
Attualmente ricopre il ruolo di Direttore Scientifico della company.